Унікальний випадок стався з чоловіком, який живе із діабетом першого типу: після трансплантації генетично модифікованих клітин підшлункової залози його організм самостійно почав виробляти інсулін. При цьому пацієнту не потрібно вживати ліки, які пригнічують імунітет — це суттєва проблема у подібних випадках, оскільки такі препарати збільшують ризик інфекцій.
Про це розповідає KURAZH
Особливості модифікації клітин
Діабет першого типу виникає через те, що імунна система помилково руйнує острівцеві клітини підшлункової залози, відповідальні за вироблення інсуліну. Більшість пацієнтів змушені постійно робити ін’єкції гормону, адже організм уже не здатний його синтезувати самостійно. Пересадка острівцевих клітин може повернути природну здатність до синтезу інсуліну, але імунна система часто сприймає такі клітини як чужорідні, що призводить до їх відторгнення.
Команда науковців зі Швеції та США використала технологію CRISPR для генетичної модифікації донорських клітин. Вчені внесли три важливих зміни: дві з них зменшили кількість поверхневих білків, за якими імунна система розпізнає клітини як свої чи чужі, а третя — підвищила вироблення білка CD47. Цей білок іноді називають «сигналом не чіпайте мене», оскільки він пригнічує імунну відповідь організму.
Перспективи лікування діабету
Модифіковані клітини пересадили у передпліччя пацієнта. В організмі не виникло імунної реакції, клітини прижилися та почали виробляти інсулін. Протягом дванадцяти тижнів після операції не зафіксовано жодних ознак відторгнення, і вироблення гормону триває.
Доза пересаджених клітин була невеликою, тому чоловік поки що продовжує отримувати інсулін у вигляді ін’єкцій. Водночас цей випадок став першим доведеним прикладом того, що генетично модифіковані острівцеві клітини можуть функціонувати без постійного прийому імуносупресорів.
“Попри це випадок показав безпеку підходу і дав перший доказ, що такі клітини можуть працювати без постійних препаратів проти відторгнення”.
Науковці планують проводити ширші клінічні дослідження, щоб визначити, чи зможуть модифіковані клітини стабільно контролювати рівень цукру в крові на тривалому проміжку часу і чи спрацює ця методика для інших пацієнтів. Якщо результати будуть позитивними, це відкриє новий шлях до лікування діабету, максимально наближений до природної роботи підшлункової залози.
