Уникальный случай произошел с мужчиной, который живет с диабетом первого типа: после трансплантации генетически модифицированных клеток поджелудочной железы его организм самостоятельно начал вырабатывать инсулин. При этом пациенту не нужно принимать препараты, подавляющие иммунитет — это существенная проблема в подобных случаях, так как такие лекарства увеличивают риск инфекций.
Об этом сообщает KURAZH
Особенности модификации клеток
Диабет первого типа возникает из-за того, что иммунная система ошибочно разрушает островковые клетки поджелудочной железы, ответственные за выработку инсулина. Большинство пациентов вынуждены постоянно делать инъекции гормона, так как организм уже не способен синтезировать его самостоятельно. Трансплантация островковых клеток может вернуть естественную способность к синтезу инсулина, но иммунная система часто воспринимает такие клетки как чуждые, что приводит к их отторжению.
Команда ученых из Швеции и США использовала технологию CRISPR для генетической модификации донорских клеток. Ученые внесли три важных изменения: два из них уменьшили количество поверхностных белков, по которым иммунная система распознает клетки как свои или чуждые, а третье — увеличило выработку белка CD47. Этот белок иногда называют «сигналом не трогайте меня», так как он подавляет иммунный ответ организма.
Перспективы лечения диабета
Модифицированные клетки пересадили в предплечье пациента. В организме не возникло иммунной реакции, клетки прижились и начали вырабатывать инсулин. В течение двенадцати недель после операции не зафиксировано никаких признаков отторжения, и выработка гормона продолжается.
Доза пересаженных клеток была небольшой, поэтому мужчина пока продолжает получать инсулин в виде инъекций. В то же время этот случай стал первым доказанным примером того, что генетически модифицированные островковые клетки могут функционировать без постоянного приема иммуносупрессоров.
«Несмотря на это, случай показал безопасность подхода и дал первое доказательство того, что такие клетки могут работать без постоянных препаратов против отторжения».
Ученые планируют проводить более широкие клинические исследования, чтобы определить, смогут ли модифицированные клетки стабильно контролировать уровень сахара в крови на длительном промежутке времени и сработает ли эта методика для других пациентов. Если результаты будут положительными, это откроет новый путь к лечению диабета, максимально приближенный к естественной работе поджелудочной железы.
